2021年9月22日，視網膜退化基金（RD Fund）宣佈以1900萬美元的種子輪融資推出Opus Genetics公司。這是一家以患者為中心的基因治療公司，旨在高效開發

治療罕見遺傳性視網膜疾病的基因療法。

Opus Genetics聯合創始人包括賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的基因療法先驅Jean Bennett教授，和賓夕法尼亞州先進視網膜眼治療中心的Junwei Sun先生。

Bennett博士和Sun先生也是基因療法明星公司之一Spark Therapeutics創始團隊的成員。

Spark公司開發的

Luxturna是首款獲得FDA批准的體內給藥式基因療法

。該公司在2019年被羅氏（Roche）收購。

Opus Genetics公司的先導專案將專注於治療不同形式的Leber先天性黑蒙（LCA）。LCA是一組罕見的遺傳性視網膜疾病，通常出現在嬰兒期，其特徵是感光細胞，即視網膜中使視力成為可能的細胞退化。

在研專案OPGx-001旨在解決編碼lebercilin蛋白的

LCA5

基因突變，這是LCA最嚴重的形式之一。

該公司的第二個專案

OPGx-002將專注在因

RDH12

基因突變導致視網膜營養不良患者中，恢復視網膜脫氫酶蛋白的表達。

最近的臨床前資料證明了這兩種新方法具有恢復患者眼部結構和功能的潛力。Opus Genetics預計將於2022年初為OPGx-001專案提交IND，並於2022年中進入臨床。

“我的職業生涯致力於致盲疾病治療方法的研發，我渴望與視網膜退化基金繼續在這項工作的基礎上再接再厲。”Bennett博士表示，“創立Opus Genetics使我們能夠推進兩個先導專案，同時將建立一個治療引擎，將額外的療法遞交給需要它們的患者。”

參考資料：

［1］ RD Fund Launches Opus Genetics with $19M Seed Funding to Advance Gene Therapy Treatments for Blinding Conditions。 Retrieved September 22， 2021， from https：//www。globenewswire。com/news-release/2021/09/22/2301223/0/en/RD-Fund-Launches-Opus-Genetics-with-19M-Seed-Funding-to-Advance-Gene-Therapy-Treatments-for-Blinding-Conditions。html？f=22&fvtc=7